2026年2月27日，安刚/邱录贵团队在 Journal of Clinical Oncology 《临床肿瘤学杂志》在线发表题为“Phase II Study of BCMA Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy in Patients With Newly Diagnosed Multiple Myeloma Ineligible for or Not Proceeding to Autologous Stem-Cell Transplantation (CAREMM-001)”（BCMA CAR- T细胞治疗不适合或未能行自体造血干细胞移植的初治多发性骨髓瘤患者的II期临床研究（CAREMM-001））的研究论文。该研究通过前瞻性Ⅱ期临床试验证实：将靶向BCMA的CAR-T细胞治疗前移至一线用于“不适合/未能行ASCT”的初治多发性骨髓瘤（MM）患者，可实现深度、快速且持久的缓解，并呈现总体可控的安全性谱。

自体造血干细胞移植（ASCT）可在初治MM中进一步加深缓解并改善长期结局，但真实世界中相当比例患者因高龄、合并症或体能状态欠佳而无法耐受ASCT，导致该人群一线治疗仍面临“缓解深度不足与长期用药毒性累积”的双重挑战。基于BCMA CAR-T已在复发/难治MM中显著提升缓解深度并改善预后，但其一线应用于不适合移植人群此前缺乏前瞻性临床证据支撑。

CAREMM-001为开放标签、单臂、Ⅱ期临床试验，共纳入40例初治不适合移植MM患者，其中36例完成BCMA CAR-T治疗。入组患者序贯接受短疗程诱导治疗、CAR-T细胞回输，并衔接巩固与维持治疗，主要目的为评估该策略的有效性与安全性。

研究显示，该策略可显著加深缓解深度：CAR-T回输后骨髓微小残留病（MRD）阴性率达100%，且在回输后中位随访15.8（4.3–26.0）个月期间所有患者均维持骨髓MRD阴性；完全缓解率（CRR）由回输前33.3%（12/36；95%CI 18.6–51.0%）提升至回输后94.4%（34/36；95%CI 81.3–99.3%）。

 关键时间点的疗效及MRD状态

安全性方面，最常见的3–4级不良事件为一过性血液学毒性；细胞因子释放综合征发生率52.8%，均为1–2级；免疫效应细胞相关神经毒性综合征发生率5.6%且均为1级；感染发生率30.6%，其中≥3级为19.4%。总体提示该方案在老年/不适合移植人群中耐受性良好，安全性可控。

综上，CAREMM-001研究为BCMA CAR-T前移至一线治疗不适合移植初治MM提供了关键前瞻性证据，为该人群构建“以深度缓解为导向”的一线治疗新路径提供重要依据。

该研究获得国家重点研发计划（2023ZD0501300）、国家自然科学基金（82270218、82341211）、中国医学科学院医学与健康科技创新工程（2025-I2M-C&T-A-013、2025-I2M-XHCL-065）等的支持。血液病医院安刚主任医师、邱录贵主任医师和上海雅科生物科技有限公司张鸿声教授为共同通讯作者。血液病医院严文强住院医师、杜辰星主治医师和吕瑞副主任医师为共同第一作者。

论文链接：https://ascopubs.org/doi/pdfdirect/10.1200/JCO-25-01969

供稿：血液病医院 专项处