2026年4月20日，天津市人民政府印发了《关于颁布2025年天津市科学技术奖的决定》（津政发〔2026〕7号）。由国家血液系统疾病临床医学研究中心主任、血液病医院临床首席专家王建祥教授牵头完成的“白血病创新治疗体系的建立”项目荣获2025年度天津市科学技术进步一等奖，标志着血液病医院在白血病精准诊断与治疗领域实现了重大突破。

 

白血病是严重危害人民健康的重大恶性血液疾病，具有发病凶险、治疗难度大、治疗费用高昂等特点，给患者和社会带来沉重负担。近年来，尽管诊疗水平有所提升，但我国在该领域仍面临一系列亟待突破的“卡脖子”难题：对欧美治疗方案存在“水土不服”现象，原研药物的核心技术长期受制于国外垄断，患者个体差异大，加之预后管理精准度不足，导致疗效瓶颈难以根本突破等等。

 

项目通过“临床问题导向-基础机制探索-技术创新研发-临床转化应用”的闭环研究路径，在白血病三大主要亚型及前沿免疫治疗领域均取得标志性成果，形成完整的、具有自主知识产权的白血病创新治疗体系，显著提升了我国白血病的精准诊疗水平，实现了从基础研究到临床应用的跨越。

急性髓系白血病（AML）治疗方案的优化与精准化

①方案优化：首创中剂量阿糖胞苷联合高三尖杉酯碱（ID-HAD）诱导方案，显著提升患者生存期，并优化巩固治疗方案，实现“高效低毒”；

②精准分层体系：创新性建立“遗传背景+动态微小残留病(MRD)”预后评估模型，并创建基于分子亚型的治疗响应预测模型，实现个体化诊疗；

③机制突破：首次揭示Tregs通过IL-10信号轴调控白血病干细胞新机制；发现靶向脂肪酸代谢可逆转白血病细胞分化阻滞；鉴定ADGRG1为肿瘤反应性T细胞标志物，为分子靶向治疗提供依据。

急性淋巴细胞白血病（ALL）诊疗体系的创新与优化

①方案优化：确立儿童样方案（IH-2014）治疗中国成人Ph阴性ALL（Ph- ALL）的地位，显著提高患者生存；证实二代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)尼洛替尼一线治疗Ph阳性ALL（Ph+ ALL）的优异疗效；

②诊断分层模式革新：首创基于MRD状态的风险分层与移植决策新模式；建立基于基因特征的“早期前体T细胞（ETP）样评分”模型，实现精准诊疗。

慢性粒细胞白血病（CML）治疗药物的原创研发

项目第二完成单位——江苏豪森药业集团有限公司成功研制出我国首款原研二代TKI药物氟马替尼，王建祥教授带领团队主导完成其治疗CML的临床试验，证实国产新药氟马替尼的疗效及安全性显著优于国际标准药物伊马替尼，打破了国外企业在CML靶向治疗领域的长期垄断，是中国医药创新与高端制剂研发的标志性成果。

免疫治疗技术的多重突破

首创CD19/CD3/CD80三功能抗体，突破疗效瓶颈；研发双靶点CAR-T（CD19/CD20、CD19/CD22），有效克服抗原逃逸；自主研发靶向IL-10R的CAR-T疗法，实现精准杀伤，避免血液毒性；开发通用型CAR-T技术，优化CAR-T联合双特异性抗体协同治疗方案。

项目获授权发明专利16项，研究成果发表于 Leukemia、Clinical Cancer Research 等权威期刊26篇，成果被纳入 CSCO、CACA、CSH等多部临床指南。项目获得国家重点研发计划、国家自然科学基金重点项目、省部级科技重大专项等项目资助。

 

项目通过系统性创新研究，显著提升了我国白血病精准诊疗的整体水平，实现了从基础研究到临床应用的高效转化。自主研发的首个国产原研二代TKI药物氟马替尼成功上市并纳入国家医保，日均治疗费用降至54元，累计惠及超过3万名CML患者，大幅减轻了患者及医保的经济负担，打破了进口药物的垄断格局。针对复发难治型白血病，项目团队创新性研发了CD19/CD22双靶点CAR-T细胞治疗技术、CD19/CD3/CD80三功能抗体等免疫治疗新方案，技术转让总额5530万元。项目建立的精准诊疗体系被纳入多部国家权威指南，通过规范化推广在全国范围内显著提升了白血病患者的缓解率、生存率和生活质量。在天津乃至全国，项目形成了研发-转化-产业化的良性循环，带动了国家生物医药产业发展，为全国白血病防治提供了关键技术支撑与示范模式，具有重要的社会经济效益和广泛的推广应用价值。

 

项目主要完成人为中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）王建祥、魏辉、王敏、秘营昌、王迎、邱少伟、张莉、徐颖茜、顾闰夏；江苏豪森药业集团有限公司吕爱锋、张晓瑜、宋阳。

供稿：血液病医院