2026年6月17日，由中国医学科学院 北京协和医学院主办，中国医学科学院医学实验动物研究所（以下简称“动研所”）承办的第二十期协和方舟论坛在北京举办。本期论坛以“脑疾病与动物模型”为核心主题，围绕疾病模型精准构建、基因治疗安全性评价及临床转化路径等前沿方向开展深入研讨。论坛汇聚神经科学、实验动物学及基因治疗等领域专家，共同探讨脑疾病机制解析与创新疗法转化路径，为提升我国脑疾病诊疗水平与生物医药原始创新能力贡献协和智慧。

论坛由动研所科技发展处处长高苒研究员主持。她在开场致辞中指出，协和方舟论坛始终秉承顾方舟先生胸怀家国、实干笃行的科学家精神，致力于打造跨学科、常态化、高水平的医学转化交流平台。面对阿尔茨海默病等重大脑疾病缺乏有效逆转疗法的全球性挑战，非人灵长类动物成为衔接基础研究与临床应用的核心支撑载体。构建高模拟度的疾病动物模型，是当前脑疾病研究领域亟须突破的重要科学问题。

在主旨报告环节，来自中国科学院深圳先进技术研究院的“万人计划”科技创新领军人才路中华研究员作题为《脑疾病非人灵长类动物模型和基因治疗干预策略的开发》的报告。系统阐述其团队在脑疾病非人灵长类模型构建、病理机制解析及基因治疗干预策略研发等方面取得的国际领先成果，为脑疾病精准建模与创新治疗提供了重要技术支撑与理论参考。

圆桌研讨阶段，与会专家围绕五大核心议题展开深入研讨并形成多项共识。在疾病模型构建方面，依托成熟的非人灵长类基因编辑技术，可构建更贴近人类病理的原发性脑肿瘤模型，从而进一步揭示啮齿类模型无法解答的神经-肿瘤交互机制，但在实际研究中仍需综合考量经济成本、模型可及性与操作便利性等多重因素。针对AAVLINK平台等新型基因递送工具，专家围绕其细胞类型特异性进行了深入解读，指出可通过选择不同细胞特异性启动子进一步提升基因递送和表达的靶向性。在治疗效果评价方面，专家强调基因治疗不应仅关注目标基因表达或行为学改善，还应结合神经环路功能恢复、神经元-胶质微环境变化及潜在炎症反应等多维指标进行系统评价。此外，会议还讨论了AAVLINK及环路干预技术在视网膜疾病中的潜在转化应用，以及脑疾病动物模型在脑机接口和神经调控研究中的支撑作用。

协和方舟论坛作为中国医学科学院 北京协和医学院落实教育、科技、人才一体化发展的重要学术载体，依托常态化机制聚焦医学前沿与国家重大健康需求。本期论坛紧扣脑疾病研究与转化核心方向，为脑科学基础研究向临床应用转化注入新动力，以专业担当守护人民脑健康，服务国家科技创新战略全局。

科管处