2026年8月29日，由中国医学科学院 北京协和医学院主办、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所，以下简称“血研所”）承办的第四十二期协和方舟论坛在天津顺利举办。此次论坛以“基因治疗—前沿创新与临床转化应用”为主题，汇聚了肿瘤发生机制、基因递送载体、基因修饰细胞治疗及细胞功能调控等领域的顶尖专家，共同探讨基因治疗前沿技术及其在血液病领域的应用。血研所张磊副所院长、施均副所院长、石莉红副所院长分别致辞，为论坛拉开帷幕。在专题报告环节，论坛围绕物种进化与肿瘤演进、外泌体靶向修复、CAR-T细胞治疗新进展及细胞耗竭调控机制等前沿议题展开了深入交流与研讨。
中国科学院昆明动物研究所陈勇彬研究员针对肿瘤发生机制复杂、耐药与复发难以预测等瓶颈，创新性地引入多组学跨物种趋同进化分析策略，提出了从极端环境适应基因中挖掘肿瘤干预新靶点的研究范式。
南开大学李宗金教授报告了团队在干细胞分化、细胞标记及多模态分子影像领域的研究进展。针对组织损伤修复中靶向递送效率低、微环境调控能力弱等临床瓶颈，团队创新性地构建了基于工程化间充质干细胞外泌体及缓释水凝胶的靶向递送与组织再生体系，为基因治疗非病毒载体开发提供了新策略。
浙江大学医学院胡永仙副院长系统介绍了CD7 CAR-T细胞序贯异基因造血干细胞移植一体化方案在肿瘤清除、造血重建及预防复发等方面的研究进展，体现了该方案在创新CAR-T治疗范式、推动基因修饰细胞治疗临床转化中的重要价值。
浙江大学医学院钱鹏旭教授聚焦治疗性血细胞的功能调控机制，系统阐述了靶向MEK和CD38等干预策略在逆转CAR-T细胞耗竭、延缓终末分化、增强抗肿瘤疗效及延长体内持久性等方面的临床应用价值。
与会专家围绕基因治疗从基础研究到临床转化的关键瓶颈问题展开深入研讨，一致认为基因治疗正处于由实验室研究迈向临床应用的关键阶段，其成果转化取决于基础研究的深度突破、工程技术的迭代创新、临床需求的精准对接与产业转化的协同推进。基因治疗正在推动医学模式深刻变革，加速前沿科技成果向临床应用转化，让更多患者从科技创新中受益。
此次协和方舟论坛作为连接基础医学、临床医学与产业转化的高端跨学科学术平台，系统展示了基因治疗领域从基础机制探索到临床转化应用的全链条创新进展。中国医学科学院血液病医院将持续强化多学科协同，推动基础研究、工程技术、临床需求与产业转化深度融合，加速产出可验证、可推广、可持续的基因治疗创新成果，为提升血液病诊疗水平、服务健康中国建设贡献智慧和力量。
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